乳房外パジェットへのカドサイラ投与、9番目の患者申出療養として導入―患者申出療養評価会議（1）

2020.5.22.（金）

9番目の患者申出療養として、HER2陽性の手術不能または再発の乳房外パジェット病患者に対する「トラスツズマブ エムタンシン（販売名：カドサイラ点滴静注用）静脈内投与療法」を認め、保険診療と保険外診療との併用を可能とする―。

小児がん患者が、遺伝子パネル検査によって「最適な抗がん剤」へアクセスしやすくなる環境を整えるため、患者申出療養の「マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療」について、「小児に対する用法・用量が規定されていない抗がん剤について、製薬メーカーと相談の上で、小児への投与実施を可能とする」べく検討を進める―。

7番目の患者申出療養である「早期乳がん患者へのラジオ波熱焼灼療法」について継続実施を認めるが、再発状況などの報告を求めることとする―。

5月21日に開催された「患者申出療養評価会議」（以下、評価会議）で、こういった点が了承されました。本稿では、新たな患者申出療養として承認された「HER2陽性の手術不能または再発の乳房外パジェット病患者に対する『トラスツズマブ エムタンシン静脈内投与療法』」について紹介します（他は別稿）。なお新型コロナウイルス感染症への感染防止のため、評価会議はオンライン開催となっています。

希少がんである乳房外パジェット、治療選択肢が広がる可能性

患者申出療養は、2016年4月1日からスタートした新たな保険外併用療養制度（保険診療と保険外診療との併用を認める仕組み）です。傷病と闘う患者の「海外で開発された未承認（保険外）等の医薬品や医療機器を使用した治療を受けたい」といった希望・申し出を起点として、当該医療技術（未承認の医薬品等）の安全性・有効性を評価会議で確認した上で、保険診療との併用を可能とするものです。

これまでに、次の8種類の患者申出療養が認められています。
（1）腹膜播種・進行性胃がん患者への「パクリタキセル腹腔内投与および静脈内投与ならびにS－1内服併用療法」
（2）心移植不適応な重症心不全患者への「耳介後部コネクターを用いた植込み型補助人工心臓による療法」（関連記事はこちら）
（3）難治性天疱瘡患者への「リツキシマブ静脈内投与療法」（関連記事はこちら）
（4）髄芽腫、原始神経外胚葉性腫瘍または非定型奇形腫様ラブドイド腫瘍患者への「チオテパ静脈内投与、カルボプラチン静脈内投与およびエトポシド静脈内投与ならびに自家末梢血幹細胞移植術の併用療法」（関連記事はこちら）
（5）ジェノタイプ１型C型肝炎ウイルス感染に伴う非代償性肝硬変患者への「レジパスビル・ソホスブビル経口投与療法」（関連記事はこちら）
（6）進行固形がん（線維芽細胞増殖因子受容体に変化を認め、従来治療法が無効、かつインフィグラチニブによる治療を行っているものに限る）患者への「インフィグラチニブ経口投与療法」（関連記事はこちら）
（7）早期乳がん患者への「ラジオ波熱焼灼療法」（関連記事はこちら）
（8）遺伝子パネル検査でactionableな遺伝子異常を有すると判断された固形腫瘍に対する「マルチプレックス遺伝子パネル検査による遺伝子プロファイリングに基づく分子標的治療」（関連記事はこちらとこちら）

5月21日の評価会議では、このうち（5）（7）（8）の3技術、さらに新規技術を主な議題としました（（5）（7）（8）の3技術に関する議論は別稿で紹介します）。

新規導入される9番目の技術「HER2陽性の手術不能または再発の乳房外パジェット病患者に対する『トラスツズマブ エムタンシン静脈内投与療法』」について見てみましょう。

乳房外パジェット病は、皮膚（腋下や陰部など）に生じる希少がんで、主に▼切除可能な場合には手術療法▼切除不能な場合には放射線療法▼転移が認められる場合などには化学療法―が選択されます。ただし、希少がんゆえに「標準治療」が確立されておらず、化学療法等については手探りで進められている状況です。

「トラスツズマブ エムタンシン」（販売名：カドサイラ点滴静注用）は、HER2陽性の手術不能または再発の乳がん治療に対する効能・効果が認められており、今般、「乳房外パジェット病への効果も期待されるのではないか」との患者の希望を踏まえて、新たな患者申出療養としての申請が行われました。慶應義塾大学病院で実施されます。

対象は、▼HER2陽性かつトラスツズマブ（ハーセプチン）既治療の乳房外パジェット病▼ECOGのPerformance Statusが0（日常生活に制限なし）または1（激しい活動は制限されるが歩行可能で軽作業等が可能）▼RECIST 1.1に定義される標的病変が1以上▼主要臓器機能が保たれている▼20歳以上▼重篤な合併症がない―患者で、当該薬剤を1サイクル3週間として投与し、3サイクル実施時点での奏効率などを評価します。3サイクル実施時点で有効性が認められれば、最長2年間の治療（当該薬剤投与）継続となります。

2025年3月までに16例に対し当該治療を実施し、薬事承認・保険適用（適応拡大）を目指します。

費用は、1件あたり、全体で258万8000円、うち患者申出療養に係る費用は249万7000円（うち患者負担部分は69万8000円）となります。薬剤は製薬メーカー（中外製薬社）から無償提供されます。

本技術については、「薬剤の副作用として間質性肺炎が知られており、発現時には新型コロナウイルス感染症との鑑別を適切に行ってほしい」「医師主導治験（慶應義塾大学病院）の計画についてもサポートを行ってほしい」旨の要請が天野慎介構成員（全国がん患者団体連合会理事長）から示されたほか、特段の異論・反論はなく、了承されています。

なお、切除不能な進行期乳房外パジェット病に対して、先進医療B（保険診療と保険外診療を併用する仕組みの1つ）として▼トラスツズマブ（ハーセプチン）▼ドセタキセル（タキソテールほか）―の併用療法が実施されています。希少がんに対する治療の選択肢が広がっており、今後の研究成果等に期待が集まります。

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