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日本人でのゲノム解析から創製された新薬「タスルグラチニブ」、難治性の「胆道がん」治療薬として薬事承認を得る—国がん他

2024.10.24.（木）

日本人でのゲノム解析から創製された新薬「タスルグラチニブ」（エーザイ社）について、難治性の「胆道がん」治療薬として薬事承認を得た。今後も、ゲノム診断に基づく個別化医療・予後改善が一段と進むことが期待される—。

国立がん研究センター、日本医療研究開発機構（AMED）が10月23日に、こうした研究結果を公表しました（国がんのサイトはこちら）。

日本人症例のゲノム解析起点による治療薬承認で、胆道がんの個別化医療進展に期待

「胆道がん」は5年生存率が20%以下である予後不良な難治性がんです。年間の罹患者が2万2000人と希少がんであるため臨床研究の実施も難しく、新たな治療法の開発が強く望まれています。

これまでに、国立がん研究センターでは、日本人の胆道がんを対象とした大規模ゲノムシークエンス解析を行い5種類のFGFR2融合遺伝子を同定。併せて、2015年にはFGFR2融合遺伝子が胆道がんにおける重要ながんドライバー遺伝子（遺伝子に異常が起こることで、がんの発生や進展に寄与する遺伝子）であることを報告しました。

また、FGFR 融合遺伝子の診断法を確立し、423名の進行もしくは再発症例の日本人胆道がん患者うち7.4%（20症例／272症例）では、FGFR2遺伝子において染色体の断裂や再結合といった「染色体レベルでの大きな構造異常」が生じていることを検出しています。

そうした中で、エーザイ社が開発している経口投与可能なFGFRキナーゼ阻害剤「タスルグラチニブ」が、FGFR遺伝子異常を有するがん患者へ奏功するのではないかと期待され、上述の5種類のFGFR2 融合遺伝子に対する阻害効果が確認されました。その結果を踏まえて、本年（2024年）9月に「がん化学療法後に増悪したFGFR2融合遺伝子陽性の治癒切除不能な胆道がん」への効能・効果について、薬事承認を受けています（近く保険適用される予定）。

国がんでは、▼「タスルグラチニブ」の薬事承認によって、FGFR2融合遺伝子を有する胆道がんに対する有効な治療薬がさらに増え、ゲノム診断に基づく個別化医療・予後改善が一段と進む▼とくに「タスルグラチニブ」は、従来のFGFR阻害剤とは異なる遺伝子診断法としてFISH法を用いており、遺伝子パネル検査では見落とされてしまうような染色体構造異常を持った症例にも適応できる可能性がある—と期待を寄せています。

今後も、優れた「がん治療法」の開発が進むことに期待が集まります。