転移性尿路上皮がん治療、従来の化学療法に比べ「パドセブ点滴静注用とキイトルーダ点滴静注の併用療法」で高い効果—国がん

2025.4.4.（金）

治療困難な転移性尿路上皮がん治療について「パドセブ点滴静注用とキイトルーダ点滴静注の併用療法」が注目されている。世界各国の先行研究を分析すると、この新たな治療法は「従来の化学療法」に比べで高い効果（効果が3.5倍、1年生存率が 2.3倍高い）があることが分かった—。

ただし、「パドセブを用いた治療」では、「従来の化学療法」に比べて「貧血や白血球減少が少ない」一方で「皮膚の発疹やしびれなどが多い」という特徴があり、患者に合わせた副作用対策が必要となる—。

国立がん研究センターが4月3日に、こうした研究方針を公表しました（国がんのサイトはこちら）。治療困難な転移性尿路上皮がんについて「新たな効果的な治療法」の選択肢が増えており、患者には大きな朗報と言えるでしょう。

転移性尿路上皮がん、「パドセブ＋キイトルーダ点滴静注」の併用療法が効果的

膀胱がんなどの尿路のがんが転移すると、治療の難しい「転移性尿路上皮がん」となります。

転移性尿路上皮がんの治療には、▼従来はプラチナ製剤という抗がん剤が用いられてきたが、効果には限界があった▼近年、免疫チェックポイント阻害薬（オプジーボなど）も使われてきているが、奏効率が2割程度にとどまる—などの課題があり、より優れた治療法の確立が求められています。

この点、2011年に保険適用（薬価収載）された「エンホルツマブ ベドチン（遺伝子組換え）」（販売名：パドセブ点滴静注用20mg、同点滴静注用30mg）に注目が集まっています。同剤は、がん細胞の表面にある「ネクチン－4」という目印を狙い撃ちするという「がん細胞に薬を直接届けて攻撃する新しい仕組み」をもっています。

国がんでは、世界中の医学データベースを用いて昨年（2024年）8月までに発表された研究の中で「パドセブを単独、または他の免疫チェックポイント阻害薬と組み合わせて使った11の臨床試験」（患者数2128名）を抽出し、詳しく分析しました。11研究のうち、3つの研究が患者を無作為に振り分けて比較する試験（ランダム化比較試験）、8つが計画的に治療効果を観察する研究（前向き研究）を実施。2128名の患者のうち、563名が「パドセブとペムブロリズマブ（販売名：キイトルーダ点滴静注）の併用療法」を、814名が「パドセブの単独療法」を、751名が「従来の化学療法」を受けていました。

分析の結果、次のような点が明らかになりました。

【パドセブとキイトルーダの併用療法】
▽約7割（68％）の患者で「がんが縮小」し、約9割（86％）の患者で「がんの進行抑制」の効果が得られている

▽1年後の生存率は約8割（79%）であった

【パドセブの単独療法】
▽約4割（43％）の患者で「がんが縮小」し、約7割（73％）の患者で「がんの進行抑制」の効果が得られている

▽1年後の生存率は約5割（52％）であった

また、直接比較されていない治療法同士でも比較を可能とする「ネットワークメタ解析」という統計手法を用いて、▼パドセブとキイトルーダの併用療法▼パドセブの単独療法▼従来の化学療法—を比較すると、次のようになっています。

▽「パドセブとキイトルーダの併用療法」は、「従来の化学療法」に比べて、効果が3.5倍、1年生存率が 2.3倍高い

他方、安全性（副作用）について見てみると、「パドセブを用いた治療」では、「従来の化学療法」に比べて、「貧血や白血球減少が少ない」一方で「皮膚の発疹やしびれなどが多い」という特徴があることが分かりました。

「パドセブとキイトルーダの併用療法」は高い効果があるものの、副作用に特徴があるため、国がんでは「患者に合わせた対策が必要」とコメントしています。

国がんでは、今後「どのような患者に最も効果があるのかを見極める」「副作用の対策を改善する」「他の薬剤との更なる新しい組み合わせを開発する」「長期的な効果・安全性評価のために長期間の観察を行う」などの研究が進むことに期待を寄せています。

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