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アクテムラ点滴静注、指定難病の「成人スチル病」治療に使用可能―厚労省

2019.5.28.（火）

医療保険制度

　関節リウマチ等の治療に用いる「アクテムラ点滴静注用80mg、同200mg、同400mg」（一般名：トシリズマブ（遺伝子組換え））について、指定難病の1つである「成人スチル病」の治療に使用することを保険診療上認める―。

　厚生労働省は5月22日に通知「アクテムラ点滴静注用80mg、同200mg及び同400mg の医薬品医療機器等法上の効能・効果等の変更に伴う留意事項の一部改正について」を発出し、こうした点を明らかにしました（厚労省のサイトはこちら）。

副腎皮質ステロイド投与で効果不十分な「成人スチル病」患者が投与対象

　アクテムラ点滴静注用は、これまでに、既存治療で効果不十分な▼関節リウマチ（関節の構造的損傷の防止を含む）▼多関節に活動性を有する若年性特発性関節炎▼全身型若年性特発性関節炎▼腫瘍特異的T細胞輸注療法に伴うサイトカイン放出症候群―への効能・効果が認められています。

さらに今般、既存治療で効果不十分な「成人スチル病」への効能・効果追加が認められました。

「成人スチル病」は、▼リウマチ因子陰性（血清反応陰性）の慢性関節炎（多数の関節が痛み、腫れて熱感を持つ）▼かゆみを伴わない移動性の淡い桃色の皮疹（発熱とともに出現し、解熱により消失する）▼午前中は平熱だが、夕方から夜にかけて40度に達する高熱（弛張熱）▼のどの痛み▼リンパ節腫脹▼肝臓・脾臓の肥大▼医薬品へのアレルギー―などを特異的な症状とする膠原病の一種です。細菌やウイルスへの感染により発症・増悪することがあり、また命に係わる重篤な合併症も生じることがあり、日常生活において「感染症に罹患しない」ような注意が必要となります。

治療法がなく（炎症を抑える対症療法として、通常は副腎皮質ホルモン投与が行われる）、希少疾患であり（我が国の患者数は4760名と推定）、長期療養が必要となることなどから、一定の重症基準を満たした場合に医療費助成が行われる「指定難病」に指定されています（告示番号54）（難病情報センターの成人スチル病に関するサイトはこちら）（関連記事はこちら）。

副腎皮質ホルモン投与の効果が不十分な場合には、抗リウマチ生物学的製剤（主にアクテムラ点滴静注用）が用いられており、今般、効能・効果追加が認められ、保険診療上、使用することが可能となりました。成人スチル病患者には朗報となるでしょう。

今般の通知では、「成人スチル病」治療に本剤を使用する場合には、「過去に副腎皮質ステロイド薬による適切な治療を行っても、効果不十分な場合に投与する」ことを求めています。

　
　
ところで、画期的な▼B細胞性急性リンパ芽球性白血病▼びまん性大細胞型B細胞リンパ腫―治療薬の「「キムリア点滴静注」（成分名：チサゲンレクルユーセル）が5月22日に保険収載されました。

米国の臨床試験では「奏効率8割」という優れた治療成績が得られており、標準治療を終えた白血病等患者への治療法として大きな期待が集まっていますが、サイトカイン放出症候群（CRS：Cytokine release syndrome）などの有害事象も報告されています。このため厚労省と関係学会とで策定した最適使用推進ガイドラインでは、キムリアを使用する施設には「CRSへの対応体制を整えること」（具体的にはアクテムラ点滴静注用の備蓄等）などを求めています（関連記事はこちら）。

厚労省では、アクテムラ点滴静注用をCRS治療に用いる場合、▼腫瘍特異的T細胞輸注療法に関するガイドラインを含む最新の情報を参考に適応患者を選択する▼その他の対症療法の実施とともに使用する―ことを求めており（従前から変更なし）、この点に改めての留意が必要です。